유전체 교정통한 항암 세포치료·유전질환 치료 길 연다

IBS 유전체교정연구단 개발… 크리스퍼 가위 표적만 작용 입증

▲ 김진수 단장

유전체 교정 도구의 하나인 크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)가 인간 세포 내에서 표적 유전자에만 작용할 수 있음이 국내 연구진에 의해 입증됐다.

이에 따라 향후 유전질환 치료 및 항암 세포치료제 개발에 활용할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

한국기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단(단장 김진수)은 서울대 의대 김종일 교수, (주)툴젠(연구소장 김석중 박사)과의 공동 연구를 통해 크리스퍼 유전자가위가 인체에서 정확히 작동하는지를 자체 개발한 다이지놈 시퀀싱 분석법을 통해 확인했다고 9일 밝혔다.

크리스퍼 유전자가위는 인간 및 동식물 세포에서 특정 유전자의 염기서열 DNA를 절단해 유전체 교정을 가능하게 하는 인공 제한효소로 Cas9 단백질과 가이드 RNA로 구성돼 있다.

줄기세포 및 체세포에서 유전병의 원인이 되는 돌연변이를 교정하거나 항암 세포치료제를 개발하는 도구가 될 것으로 기대를 모았지만 표적 유전자를 제거할 수 있는지를 측정할 방법이 없어 안전성에 대한 문제가 제기돼 왔다.

연구진은 인간의 DNA를 크리스퍼 유전자가위로 처리한 뒤 유전체 서열 시퀀싱을 통해 크리스퍼 유전자가위에 의해 잘리는 표적 염기서열과 비표적 염기서열을 찾는 방법을 개발했다.

또 크리스퍼 유전자가위를 구성하는 가이드 RNA의 말단에 구아닌 염기를 추가해 표적 유전자에 작용하는 유전자가위의 정확성을 높였다.

김진수 단장은 “크리스퍼 유전자가위가 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 돌연변이를 유발할 수 있다”며 “이번 연구를 통해 보다 정교한 유전체 교정이 가능할 전망이어서 향후 유전자 치료제, 세포치료제 개발에 도움이 될 것”이라고 말했다.

이영록 기자